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华厦眼科签署三方战略合作协议,发力眼遗传病基因治疗药物研发

1月4日晚,在华厦眼科医院集团医教研战略发展研讨会上,华厦眼科医院集团与从事精准医疗专业化诊断的厦门艾德生物医药科技股份有限公司、从事视网膜疾病基因疗法技术开发与引进的厦门继景生物技术有限责任公司签署了三方战略合作协议,三者将强强联合、深入合作,开展眼遗传病基因治疗药物的研发。

华厦眼科董事长苏庆灿(中),艾德生物医药董事长郑立谋(左),继景生物创始人兼CEO庞继景(右)签署协议

在中国眼科界唯一工程院院士谢立信,国际眼科科学院院士、厦门大学附属厦门眼科中心总院长黎晓新,国际眼科科学院院士、华厦眼科医院集团专家委员会主席赵堪兴,亚洲干眼协会主席、教育部“长江学者”特聘教授刘祖国,厦门眼科中心及华厦眼科医院集团的学科带头人、高层领导的见证下,华厦眼科医院集团在转化医学、打造视网膜遗传病基因治疗产业链方面又迈进了一步。

世界基因治疗专家坐镇 眼遗传病患者重燃希望

遗传性视网膜疾病是一类临床上危害最严重的遗传性致盲疾病,主要由基因突变导致。面对这类眼病,传统治疗方法常常束手无策。一直以来国际上尚无有效的治疗药物。国内也缺乏对其了解的专家。很多患者余生唯有在慢慢失明和已经失明中度过。

2017年7月厦门大学附属厦门眼科中心引进世界基因治疗知名专家、中国视网膜疾病基因治疗领军人物、美国佛罗里达大学眼科研究系教授庞继景,担任转换医学研究所常务副所长。国内终于有世界级的基因专家了,患者反映强烈,半年来,来自全国各地的一千多位眼遗传病患者联系庞教授要做遗传咨询,其中200余位患者目前已经获得了诊断。

另一大利好消息是,1个月前,美国FDA批准了的第一个真正意义上的基因治疗药物Luxturna,用于治疗RPE65基因突变导致的Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病。这意味着针对其他突变基因导致的遗传眼病药物也将会陆续获批上市。庞教授在美国时,是多个基因治疗临床前期及临床试验项目组负责人或成员之一,并且获得多项世界性突破。他也是目前中国唯一一个全面参与雷柏氏先天性黑朦2型(LCA2)基因治疗临床试验的专家。

有了基因治疗的药物和专家,使原本无药可治、无专家可看的遗传眼病患者在厦门眼科中心看到了治愈的希望。

价格高昂患者“望洋兴叹” 华厦眼科将造基因治疗产业链

1月3日,美国基因治疗公司正式公布了LCA2的基因治疗药物Luxturna的价格为85万美元,约550万元人民币!如此高昂的价格,意味着大多数LCA2患者还是无法得到治疗。其实视网膜遗传病基因治疗药物的生产成本并不是很高。但因为研发费用高,病人少,所以造成了药价偏高。庞继景教授认为,“如何降低研发费用,开发出让中国患者能用得起的基因治疗药物已成为刻不容缓的任务。”

接下来,华厦眼科医院集团将以厦门为大本营,依托厦门眼科中心遗传眼病诊疗中心收集临床患者,依托厦门眼科中心转换医学研究所做科研开发,依托继景生物公司做商业平台,借助艾德生物医药(股票代码:300685)的资金投入和在基因检测方面的核心竞争力,打造基因治疗的产业链,使中国患者在国内能用更低的价格获得治疗。

鉴于基因疗法价格昂贵,患者的复明需求又特别强烈,华厦眼科医院集团特别设立了“福建省华厦光明基金会”,将给予部分贫困患者予一定的补助。

推动转化医学发展 实现基础研究临床化产品化

借助此次三方合作,将庞教授近20年来的基础研究转化为基因治疗药物,是厦门眼科中心转换医学研究所创新发展的重要举措。

苏庆灿董事长强调,虽然中国的科研人员在国际上发表了不少文章,但是真正实现转化的很少。在转化医学时代,即使是科研创新、技术创新“敢为天下先”,但如果将研究成果束之高阁,也不能说是完成了创新工作。未来医学能否取得突破性进展,有赖于重大科技创新成果迅速转化为提升人民群众健康水平的技术与产品。

为推动转化医学发展,华厦眼科医院集团斥巨资将在五缘湾新院区设立厦门眼科中心转换医学研究所,规模超过3000平方米,由我国着名的眼底病专家、博士生导师、厦门眼科中心总院长黎晓新教授领衔。研究所除了引进遗传病专家庞继景教授担任常务副所长,还计划引进眼科学、病理学等方面着名专家,创新研究模式,将研究所逐渐发展成为有国际影响力的科研创新平台和人才培养基地,进一步推动集团形成以转化型医学为主导的视觉科学研究和以疑难眼病诊治为中心的临床研究基地。